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FDA同意辉瑞(PFE.US)两款孤儿药上市 用于医治稀有心脏病

admin 2019-05-12 304人围观 ,发现0个评论

  5月3日,美国FDA同意辉瑞公司(PFE.US)的新药Vyndaqel(tafamidis

  meglumine)和Vyndamax(tafamidis)上市,用于医治成人中由转甲状腺素介导的淀粉样变性(ATTR-CM)引起的心脏病。

  这是FDA同意的首个ATTR-CM医治办法。ATTR是由体内器官和安排中称为淀粉样蛋白的特定蛋白质的反常沉积物的累积引起的,搅扰了它们的正常功用。

  Vyndaqel和Vyndamax医治ATTRFDA同意辉瑞(PFE.US)两款孤儿药上市 用于医治稀有心脏病-CM的效果显现在441名随机承受Vyndaqel或安慰剂患者的临床试验中。均匀30个月后,Vyndaqel组的存活率高于安慰剂组。Vyndaqel也被证明能够削减心血管疾FDA同意辉瑞(PFE.US)两款孤儿药上市 用于医治稀有心脏病病的住院次数。

  Vyndaqel和Vyndamax也各自获得了孤儿药的确定。此次获批也获益于近年来FDA对稀有病药物的偏好。近两年是FDA同意孤儿药的“大年”,201独裁者8年FDA同意了59个FDA同意辉瑞(PFE.US)两款孤儿药上市 用于医治稀有心脏病新药上市,创下前史新高,孤儿药强势胜出,在CDER发布的《2018年新药医治同意》陈述中,

  59种新药中有34种(58%)被同意用于医治稀有病的药物,影响人数在20万或更少的“孤儿”疾病上。

(责任编辑:DF506)

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